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近日黄石塑料挤出机，一款“一针抵一套豪宅”的罕见病药物引发业内关注。该药物是诺华新获得美国FDA批准用于治疗两岁及以上已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓肌萎缩症（SMA）患者的基因疗法Itvisma。

随着越来越多高价基因疗法进入市场，这些单剂量、有望治愈疾病的治疗方式不断刷新着美国高价药物榜单。不过，高昂的价格、市场广的挑战、医保报销等问题仍困扰基因药物的发展。

俄克拉荷马雷霆的夺冠赔率是1赔1.83，断层跑榜单。雷霆队继上赛季夺得总冠军后，本赛季更加一发不可收拾。他们在前21场比赛中赢下了其中的20场，战绩遥遥先其他球队。NBA杯小组赛也是4战全胜，同时还是所有8强球队中净胜分高的。随着球队二号得分手杰伦-威廉姆斯的复出，雷霆的实力毫无疑问将会更加恐怖。

雷霆队上赛季捧起NBA桂冠，自西雅图迁来后，整整17年收获队史一面冠军旗帜。SGA是球队夺冠基石，他攻守兼备，上赛季荣膺MVP和FMVP，霍姆格伦和杰伦·威廉姆斯则成为夺冠的左右手。休赛期，雷霆与三位核心球员完成顶薪续约，这也帮助球队保持长期竞争力。NBA已经连续7年没有球队卫冕了，只要保持健康，他们有很大希望克服卫冕道路上遭遇的挑战。

新赛季雷霆夺冠赔率1赔3.4遥遥先一众球队，作为本赛季的卫冕冠军，今年夏天采取以稳为主的策略，并没有对冠军阵容进行大刀阔斧的改革，而是成功与亚历山大、杰伦-威廉姆斯和切特-霍姆格伦这三位核心球员完成续约，保障了球队稳定的架构。上赛季亚历山大不仅带雷霆取得68胜14负的联盟一战绩，其个人还达成了单赛季同时获得常规赛MVP和总决赛MVP的神迹。更为可怕的是，雷霆作为一支青年军仍有很大的上升空间，如果保持健康，未来多年他们都将是NBA总冠军有力的争夺者。

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7月9日，美国媒体CNBC报道了文班亚马的中国之行，证实此前黄石塑料挤出机文班亚马胸前佩戴的葫芦吊坠项链来自于中国的老铺黄金。

据诺华披露，新疗法Itvisma的定价为259万美元（约人民币1800万元），高于该公司早些年上市的一款同类产品Zolgensma。Zolgensma上市初期定价212.5万美元（约人民币1500万元）黄石塑料挤出机，目前仅适用于2岁以下儿童。

不过，一财经记者查询一份今年早些时候发布的公开报告发现，即便是这款价格高达259万美元的“天价药”，也才勉强跻身全球贵药物排名前十。

《Fierce Pharma》今年8月发布了一份特殊报告，聚焦2025年美国市场上昂贵的药物。在排名前十的药物中，大部分为价格高昂的基因疗法所占据。

2025年迄今，全球贵药物排名位居榜的是生物医药公司协和麒麟（Kyowa Kirin）的一款治疗异染脑白质营养不良（MLD）的基因疗法Lenmeldy，单剂定价425万美元。这款药物于2024年3月获美国FDA批准上市，定价打破了此前由CSL公司开发的血友病B基因疗法Hemgenix的纪录。Hemgenix单剂价格为350万美元，曾“霸榜”全球昂贵药物头衔长达16个月。该药物于2023年11月获美国FDA批准。

在全球贵药物排名中，单剂价格过300万美元总共有四个药，除了Hemgenix之外，美国基因疗法公司Sarepta Therapeutics的一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys单剂售价320万美元，排名三；蓝鸟生物的镰状细胞疗法Lyfgenia和另一款治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物Skysona，价格分别为310万美元和300万美元。

在这一榜单中，诺华的脊髓肌萎缩症基因疗法Zolgensma价格仅排名九。排名八位的是蓝鸟生物的一款治疗输血依赖β地中海贫血的基因疗法Zynteglo，价格为280万美元。排名十位的是Vertex制药与CRISPR Therapeutics共同研发的一款治疗镰状细胞病、β地中海贫血的基因药物Casgevy，价格为220万美元。

有分析人士指出，隔热条PA66生产设备当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模化商业化的拐点。从这些“天价药”的销售来看，全球范围内“有价无市”都是一个现实问题。

在这一背景下，一些基因疗法公司也面临经营困境，需要“输血”。典型的案例是蓝鸟生物，虽然近年获得多项基因疗法批准，而且价格不菲，但商业化并不成功。以该公司300万美元一针的基因疗法Lyfgenia为例，2024年三季度销售额仅1000万美元。另一款价格类似的基因疗法Skysona在2023年整个完整上市年的销售额也仅为1240万美元。2024年全年，蓝鸟生物的三款基因疗法Zynteglo、Skysona和Lyfgenia共治疗37名患者。今年6月，蓝鸟生物被私募股权公司Carlyle和SK Capital收购。

此前，辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez也曾以过300万美元的价格向市场，但因医生和患者对血友病基因疗法兴趣有限等原因，辉瑞于2025年2月停止了Beqvez的全球商业化。

相比之下，诺华的Zolgensma商业化较为成功。2024年该药物销售额12亿美元，与上年持平，2025年上半年销售额为6.24亿美元。

Zolgensma于2023年在中国国内获得批准，不过据一财经记者了解，该药物仅在特定医院进行注射。一位上海大型三甲医院神经内科知名家对记者表示，这些药物定价过高，在中国的临床广比较困难，患者难以负担得起。

未来，如何在创新与可及之间找到平衡，是制药公司、监管机构和支付方需要共同面对的课题。

一位正在进行基因药物研发的临床家向一财经记者指出：“罕见病药物的支付仍是个困局，需要整个研发界和产业界的投入。从支付端来看，未来将形成患者支付、医保支付加上商业保险、慈善组织力的格局，从研发端来讲，也要保证企业有一定的利润，才有能力持续投入研发和产业化。”

相关数据显示，全球基因疗法市场规模在2024年达到90亿美元，预计2025年将增至115亿美元，预计到2033年将突破646亿美元，复年增长率为27.6％。

从基因疗法的开发商角度来看，他们强调“一次用药”相比“慢治疗”更具经济价值。诺华就表示，如果以10年时间跨度来看，Itvisma一次疗法比现有需要长期用药的疗法成本低35%至46%。

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钱童心

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